Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен новый препарат Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor) для лечения муковисцидоза, обусловленного наиболее распространенной мутацией F508del в гене, под контролем которого синтезируется трансмембранный белок CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), участвующий в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. Это первая тройная комбинированная терапия для лечения  пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше.

«FDA постоянно ищет способы ускорить разработку новых методов лечения сложных заболеваний, сохраняя при этом высокие стандарты. Одобрение препарата Trikafta является значимым событием и ярким свидетельством эффективности этих усилий, делая новое лечение доступным для большинства пациентов с муковисцидозом, включая подростков, у которых ранее не было выбора», - сказал и.о. комиссара FDA, доктор медицинских наук Нед Шарплесс. 

Муковисцидоз, редкое, прогрессирующее, угрожающее жизни заболевание, сопровождающееся полиорганными нарушениями, которые связаны с накоплением густого секрета в легких, пищеварительном тракте и других органах. Это приводит к серьезным респираторным и пищеварительным проблемам, а также другим осложнениям, таким как инфекции и диабет. Как уже упоминалось, муковисцидоз обусловлен мутацией гена трансмембранного регулятора CFTR. Хотя существует около 2000 известных мутаций гена CFTR, наиболее распространенной является мутация F508del (ее имеют 90% пациентов с муковисцидозом).

Trikafta - это комбинация из трех препаратов, действие которых направлено непосредственно на дефектный белок CFTR. Лечение препаратом помогает улучшить его функционирование. 

Эффективность Trikafta у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была продемонстрирована в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследованиях с участием 510 пациентов. Trikafta увеличил прогнозируемый процент объема форсированного выдоха за одну секунду (percent predicted forced expiratory volume in one second - ppFEV1) в обоих исследованиях. В первом исследовании он увеличил среднее значение ppFEV1 на 13,8% исходного уровня по сравнению с плацебо. Во втором - на 10% по сравнению с тезакафтором/ивакафтором. В первом исследовании лечение Trikafta также привело к уменьшению количества обострений со стороны легких (увеличение выраженности респираторных симптомов и функций) и индекса массы тела (отношение массы тела к росту) по сравнению с плацебо.

Наиболее распространенными побочными реакциями на препарат были головные боли, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, сыпь, повышение уровня печеночных ферментов (АЛТ и АСТ), заложенность носа, повышение уровня креатинфосфокиназы, ринорея (слизь в полости носа), ринит (отек слизистой оболочки носа), грипп, синусит и повышение уровня билирубина в крови.

Источник: FDA.

НАШ КАНАЛ В TELEGRAM

НАША ГРУППА В ФБ