Союз пациентских организаций Евразии выразил крайнюю обеспокоенность в связи с прекращением прямого финансирования закупа жизненно необходимых лекарственных средств для орфанных пациентов фондом «Қазақстан халқына», а также с беспрецедентным выходом пятерых членов Попечительского совета фонда.
«Волна отказов в предоставлении помощи орфанным пациентам началась с 2024 года. В 2025 году ситуация приняла массовый характер: фонд стал отказывать даже тем пациентам, которые ранее получали препараты. Новые заявки, сопровождаемые официальными экспертными заключениями и направлениями, остаются без ответа. Родители, пациентские организации и врачи не получают никаких разъяснений от правления фонда», - говорится в релизе Союза.
Как сообщается, фонд в обход публичных процедур начал неформально перекладывать ответственность на местные акиматы. Однако:
- никаких официальных договоров не опубликовано;
- отсутствуют юридические гарантии и механизмы реализации;
- ни одно госучреждение не признало эти обязательства публично.
На фоне происходящего 2 июня 2025 года из Попечительского совета фонда вышли сразу пять человек, включая бывшего председателя Каирбека Сулейменова. Совет также покинули Иван Сауэр, Зауреш Аманжолова, Эльмира Алиева и Бахыт Байгалиева. Фонд не прокомментировал причины их ухода.
При этом никаких официальных объяснений причин этого выхода со стороны фонда не последовало, что вызывает серьёзные вопросы о внутреннем управлении фондом и его текущей стратегии.
В официальном заявлении Союз пациентских организаций Евразии подчеркивается, что после скандала с незаконным ввозом препарата Spinraza («Спинраза»), признанного судом недействительным, закупы лекарственных средств в Казахстане осуществляются без участия Единого дистрибьютора. Это означает, что в текущей системе отсутствует прозрачность, контроль и прослеживаемость. Закупы происходят кулуарно, без публикации процедур и без подотчётности обществу — несмотря на то, что речь идёт о миллиардах тенге и жизни тяжело больных граждан.
По словам председателя Союза пациентских организаций Евразии Саиды Таукелевой, Фонд, позиционирующий себя как инструмент системной гуманитарной помощи, сегодня уходит от своей прямой миссии. Отказ от закупа препаратов, игнорирование заявок, отсутствие официальной позиции, передача ответственности без гарантий и молчаливый выход ключевых членов совета — всё это недопустимо.
«Мы официально требуем от правления фонда дать открытое разъяснение и восстановить механизм финансирования орфанных пациентов. Также мы обращаемся к Высшей аудиторской палате, Генеральной прокуратуре и другим компетентным органам — эта ситуация требует правовой и финансовой оценки. Речь идёт не просто о нарушении процедур — речь идёт о системной угрозе жизням», - заявила Саида Таукелева.
Информация от редакции
Помощь пациентам с орфанными (редкими) заболеваниями в развитых странах организована на основе комплексного подхода, включающего законодательное регулирование, государственное финансирование, специализированные центры и участие пациентских организаций. Так, в Великобритании помощь пациентам с орфанными заболеваниями реализуется через Рамочную программа по редким заболеваниям (Rare Diseases Framework) Национальной службы здравоохранения (NHS). В стране налажено централизованное лекарственное обеспечение. Имеется развитая система генетической диагностики через проект Genomics England.
В США помощь регулируется Законом «Об орфанных препаратах» (Orphan Drug Act), стимулирующим разработку препаратов для лечения орфанных заболеваний. Одобрение выдает Управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) через Офис по развитию орфанных продуктов (OOPD). Финансирование обеспечивается через государственные программы Medicaid, Medicare и частные страховые компании, при этом большую роль играют Национальные институты здравоохранения (NIH) и Национальная организация по редким заболеваниям (NORD).
В Канаде обеспечение пациентов с редкими болезнями зависит от провинций. Орфанные препараты признаются Министерством здравоохранения Канады (Health Canada) в рамках инициативы Регуляторный обзор лекарств и медицинских изделий (Regulatory Review of Drugs and Devices Initiative). Работают программы оценки лекарств, такие как Общий обзор лекарственных средств (CDR), и функционируют специализированные центры при университетских клиниках (например, больница SickKids в Торонто). Генетические программы поддерживаются Genomics Canada.
В Европейском союзе ключевым нормативным актом является Регламент (ЕС) № 141/2000 «О лекарствах для редких заболеваний». Орфанный статус присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Помощь координируется через Европейские референтные сети (ERNs) и программы ЕС, включая Horizon Europe. Пациентские организации объединяет Eurordis, а данные собираются в реестры, такие как Orphanet и RD-Connect.
В Японии орфанные препараты регистрируются через Министерство здравоохранения, труда и благосостояния (MHLW) и получают поддержку через национальную систему медицинского страхования. Программа Nanbyo полностью покрывает расходы на лечение редких заболеваний. Диагностика осуществляется в Национальных медицинских исследовательских центрах (например, NCNP), а для детей действует программа «Инициатива по редким и неустановленным заболеваниям» (IRUD). Национальные регистры и участие пациентских групп также активно развиваются.
Объединяющими чертами всех систем являются признание редких заболеваний на уровне законодательства, финансовая поддержка, наличие экспертных центров, генетическая диагностика, регистры пациентов и тесное взаимодействие с пациентскими организациями.
Пациенты с орфанными (редкими) заболеваниями сталкиваются с проблемами доступа к лечению во многих странах мира. К странам, где государственная система вообще не обеспечивает доступ к орфанным препаратам, относятся такие государства, как Афганистан, Чад, Сомали и другие.