EMA одобрена клеточная терапия нового поколения Zemcelpro для лечения рака крови
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендовало к одобрению инновационную аллогенную трансплантационную клеточную терапию Zemcelpro (дорокубицел/неразмноженные клетки пуповины). Продукт предназначен для терапии взрослых пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, которым требуется аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) после миелоаблативного кондиционирования (химиотерапия и/или радиотерапия), но при этом отсутствуют адекватные донорские источники.
Гематологические злокачественные новообразования — это раковые заболевания клеток крови, классифицируемые в зависимости от того, где они впервые обнаружены, и включают лейкемии (кровь), лимфомы (лимфатические узлы), миелодиспластический синдром и миеломы (костный мозг). Они часто диагностируются как рак, и единственным потенциальным вариантом лечения для некоторых из этих видов рака является алло-ТГСК. Этот тип трансплантации подразумевает использование донорских стволовых клеток для замены клеток костного мозга реципиента с целью формирования нового костного мозга, который производит здоровые клетки крови.
Стволовые клетки, используемые для трансплантации, получают от подходящего донора. Сложности возникают, когда такого донора найти не удается. Для лечения таких пациентов могут использоваться стволовые клетки пуповинной крови. Однако их количество в пуповинной крови ограничено, что не обеспечивает необходого эффекта для пролиферации донорских стволовых клеток в костном мозге реципиента.
Zemcelpro — это клеточная терапия, содержащая гемопоэтические стволовые клетки из пуповинной крови донора, которые предварительно культивируются в присутствии особого вещества из класса пиримидо-индазолов - UM171. Оно стимулирует стволовые клетки к делению и размножению. При этом они сохраняют свою мультипотентность (способность к дифференцировке в пределах тканевого ряда). Полученные клетки проходят строгий контроль качества, который включает проверку на стерильность (отсутствие бактерий и вирусов), жизнеспособность клеток, их количество и сохранение функциональных свойств (способности к приживлению и дифференцировке). Затем клетки криоконсервируются (замораживаются) при очень низких температурах (обычно в жидком азоте), чтобы их можно было хранить в течение длительного времени без потери свойств и использовать, когда они потребуются пациенту. Перед введением пациенту клетки Zemcelpro размораживаются.
Рекомендация к одобрению от EMA основана на объединенном анализе данных двух открытых клинических исследований, в которых участвовало 25 пациентов. Результаты продемонстрировали высокую эффективность Zemcelpro: 84% (21/25) пациентов достигли приживления нейтрофилов (восстановления уровня нейтрофилов, типа белых кровяных клеток) в течение медианного срока 20 дней, а 68% (17/25) пациентов достигли приживления тромбоцитов (восстановления уровня тромбоцитов) в течение медианного срока 40 дней. Эти показатели свидетельствуют об успешном функционировании трансплантированного костного мозга.
Профиль безопасности Zemcelpro, исследованный на более широкой когорте из 116 пациентов, включает такие распространённые побочные эффекты, как цитопении (снижение уровней различных типов клеток крови), гипогаммаглобулинемия (низкий уровень антител), артериальная гипертензия, инфекции и синдром приживления (воспалительное состояние, характерное для периода после ТГСК). Важным аспектом является частота развития реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ): острая РТПХ была зарегистрирована у 60% пациентов в течение 100 дней после трансплантации, а хроническая РТПХ — у 13% пациентов в течение года. Следует отметить, что стратегии мониторинга и смягчения этих побочных явлений детально описаны в сопутствующей информации о продукте и плане управления рисками.
