FDA изучает риск развития злокачественных новообразований после лечения препаратом Skysona

Управление США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) изучает серьезный риск развития гематологических злокачественных новообразований после лечения препаратом Skysona (elivaldogene autotemcel).

Генная терапия Skysona была одобрена в 2022 году для лечения церебральной адренолейкодистрофии у мальчиков в возрасте 4-17 лет. Препарат содержит функциональные копии кДНК ABCD1, которые при его введении встраиваются в ДНК собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, что приводит к выработке функционального белка адренолейкодистрофии. Вводится он однократно.

Церебральная адренолейкодистрофия - редкое генетическое нейрометаболическое заболевание, развивающееся вследствие мутации трансмембранного белка-транспортера Adrenoleukodystrophy Protein, что приводит к нарушению транспорта очень длинноцепочечных жирных кислот. Болезнь характеризуется демиелинизацией центральной нервной системы и спинного мозга, а также недостаточностью надпочечников. 

После одобрения в FDA поступили дополнительные отчеты о случаях развития гематологических злокачественных новообразований, включая опасные для жизни случаи миелодиспластического синдрома и острого миелоидного лейкоза, которые были диагностированы в период от 14 до 92 месяцев после лечения препаратом. Были зарегистрированы серьезные исходы, такие как госпитализация, необходимость аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и смерть, что заставило FDA рассмотреть необходимость принятия регуляторных мер.

В настоящее время FDA рекомендует медицинским работникам прежде всего использовать альтернативные методы лечения, такие как аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.