FDA одобрен первый препарат для лечения редкой формы первичного иммунодефицита
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрен лениолисиб - первый и единственный в США препарат для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (Activated phosphoinositide 3-kinase δ syndrome, APDS), редкого и прогрессирующего первичного иммунодефицита у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.
Синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы δ характеризуется аутосомно-доминантным механизмом наследования. Заболевание обусловлено мутацией в генах, кодирующих субъединицы фосфоинозитид 3-киназы δ (PI3Kδ), что приводит к чрезмерной активации PI3Kδ-сигнального пути и нарушению функции Т-клеточного и гуморального иммунного ответа. Для APDS характерны рецидивирующие респираторные инфекции с прогрессирующим структурным поражением дыхательных путей (частые и тяжелые инфекции ушей, носовых пазух, верхних и нижних дыхательных путей), герпесвирусные инфекции, лимфопролиферативный синдром с повышенным риском развития рака, в том числе B-клеточной лимфомы. Впервые синдром был описан в 2013 году и в настоящее время, по оценкам, поражает от 1 до 2 человек на миллион.
Лениолисиб представляет собой низкомолекулярный пероральный ингибитор фосфоинозитид-3-киназы (PI3Kẟ). Препарат ингибирует выработку фосфатидилинозитол-3-4-5-трифосфата, который служит важным клеточным мессенджером и регулирует множество клеточных функций, таких как пролиферация, дифференцировка, продукция цитокинов, выживаемость клеток, ангиогенез и метаболизм.
Результаты рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования фазы II/III продемонстрировали клиническую эффективность лениолисиба и статистически значимое влияние на иммунную дисрегуляцию и нормализацию иммунофенотипа у пациентов, а также безопасность и переносимость его длительного применения.
Одобрение препарата является важным шагом на пути к изменению жизни людей, живущих с APDS, у которых наблюдаются тяжелые, прогрессирующие симптомы, оказывающие негативное влияние на качество жизни. До сих пор терапия APDS основывалась на лечении симптомов заболевания. Теперь пациенты получили доступ к первому препарату, который воздействует на его причину. Ожидается, что данный препарат поступит в продажу в США в начале апреля 2023 года.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
