FDA одобрен первый препарат для лечения рецидивирующего респираторного папилломатоза

Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрен Papzimeos (zopapogene imadenovec-drba) – инновационный иммунотерапевтический препарат для терапии взрослых пациентов с рецидивирующим респираторным папилломатозом (РРП). Это первое и единственное лекарственное средство, зарегистрированное FDA для лечения данной патологии.

Papzimeos представляет собой нереплицирующийся аденовирусный вектор, экспрессирующий гибридный антиген с включением специфических участков белков вируса папилломы человека (ВПЧ) 6-го и 11-го типов, являющихся ключевыми этиологическими факторами РРП. Препарат вводится подкожно четырьмя инъекциями с интервалом в 12 недель.

РРП – редкое, изнурительное и потенциально опасное для жизни заболевание верхних и нижних дыхательных путей, вызванное хронической инфекцией ВПЧ 6 или ВПЧ 11. Заболевание характеризуется рецидивирующим ростом папилломатозных образований в гортани, трахее и бронхах. РРП может привести к серьезному нарушению голоса, нарушению проходимости дыхательных путей и рецидивирующей постобструктивной пневмонии. Хотя РРП встречается редко, он может трансформироваться в злокачественную опухоль и быть фатальным. Традиционная терапия ограничивается многократными хирургическими вмешательствами, которые не воздействуют на первопричину и патогенез заболевания и сопряжены с высоким уровнем морбидности.

Одобрение FDA основано на результатах открытого несравнительного клинического исследования, в котором приняли участие взрослые пациенты с РРП. Согласно опубликованным данным:

• полный ответ был достигнут у 51% пациентов (18 из 35), при этом хирургическое вмешательство в течение 12 месяцев после терапии не потребовалось;
• эффект сохранялся более 12 месяцев, а у большинства пациентов — до 24 месяцев наблюдения;
• терапия продемонстрировала благоприятный профиль безопасности, без токсических эффектов, ограничивающих дозу, и без побочных реакций выше 2-й степени;
• у пациентов, ответивших на терапию, отмечалось значительное расширение пула Т-клеток, специфичных к ВПЧ 6/11.

По оценкам аналитиков, в США насчитывается около 27 тыс. взрослых пациентов с РРП, заболевание оказывает значительное влияние на качество жизни, трудоспособность и психоэмоциональное состояние пациентов, а также создает существенную нагрузку на систему здравоохранения.

Разработчик препарата, компания Precigen, отмечает, что Papzimeos является не только первой зарегистрированной терапией для РРП, но и первой таргетной стратегией, направленной на устранение этиологического фактора заболевания.

Источник drugs.com.