FDA одобрен препарат донанемаб для лечения болезни Альцгеймера на ранней стадии
Управлением США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA) одобрен препарат donanemab-azbt для лечения болезни Альцгеймера на ранней стадии при наличии легких когнитивных нарушений или при подтвержденной амилоидной патологии.
Напомним, болезнь Альцгеймера представляет собой необратимое прогрессирующее нейродегенеративное заболевание. Это распространенная причина деменции, когда у пациентов наблюдается постепенная утрата когнитивных функций (памяти, внимания и мыслительных способностей, в том числе способность запоминать новую информацию, важные даты и встречи; планировать и организовывать; готовить еду; использовать бытовые приборы; управлять финансами). Хотя конкретные причины болезни Альцгеймера доподлинно не известны, она характеризуется структурными изменениями в головном мозге, связанными в том числе с образованием бета-амилоидных бляшек и накоплением тау-белков, которые приводят к потере нейронов и связей между ними. Роль амилоидных бляшек в прогрессировании болезни Альцгеймера подкреплена результатами исследований редких генетически обусловленных вариантов болезни Альцгеймера, при которых наблюдается накопление β-амилоида.
Β(бета)-амилоид - это пептид, который естественным образом вырабатывается в головном мозге, но в определенных условиях может коагулироваться, образуя амилоидные бляшки. Чрезмерное накопление амилоидных бляшек в мозге предположительно приводит к проблемам с памятью и мышлением.
Донанемаб амилоид-таргетное лечение, которое помогает устранить чрезмерное накопление амилоидных бляшек и замедлить клиническое прогрессирование болезни Альцгеймера.
Основанием для одобрения препарата стали результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого многоцентрового исследования TRAILBLAZER-ALZ 2 фазы III с участием 272 пациентов в возрасте от 60 до 85 лет с симптоматической болезнью Альцгеймера на ранней стадии. Группа испытуемых, получавшая донанемаб, продемонстрировала статистическое значимое сдерживание процессов, связанных с ухудшением когнитивных функций и способностей к самостоятельной повседневной активности. Причем самые лучшие результаты наблюдались у пациентов с наименее выраженными симптомами.
Препарат выпускается в форме раствора для внутривенного введения и вводится один раз в месяц. Стоимость одного флакона препарата составляет 695,65 долларов США.
