FDA одобрена первая генная терапия для лечения мантийноклеточной лимфомы
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрена первая генная терапия Tecartus (brexucabtagene autoleucel) компании Kite Pharma (подразделение Gilead) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой мантийноклеточной лимфомы (MCL). Терапия основана на CAR-T-технологии (Т-лимфоциты с химерным антигенным рецептором).
MCL - это редкая форма В-клеточной неходжкинской лимфомы, которая обычно встречается у людей среднего и старшего возраста. У пациентов с MCL B-лимфоциты мантийной зоны лимфатических узлов, которые помогают организму бороться с инфекцией, превращаются в раковые клетки. Они начинают образовывать опухоли в лимфатических узлах и быстро распространяться в другие части тела. Большинство пациентов с MCL попадают в поле зрения врачей уже в продвинутой стадии заболевания. В соответствии с имеющимися у каждого конкретного пациента клиническими и биологическими факторами риска, MCL может иметь либо медленное, но неуклонно прогрессирующее, либо, наоборот, агрессивное, бурное течение.
Одобренная генная терапия использует собственную иммунную систему пациента для борьбы с раком. Каждая доза Tecartus представляет собой индивидуальное лечение, созданное с использованием собственный клеток иммунной системы конкретного пациента. Т-лимфоциты пациента собираются и генетически модифицируются путем включения нового гена, под контролем которого данная клетка начинает продуцировать вещества, помогающие легко находить и уничтожать злокачественные клетки. Эти модифицированные Т-лимфоциты затем вводятся обратно пациенту.
Безопасность и эффективность Tecartus были установлены в многоцентровом клиническом исследовании с участием 60 взрослых пациентов с рефрактерной или рецидивирующей формой MCL. В исследованиях однократное введение препарата привело к полной ремиссии у 62% пациентов, объективная частота ответа составила 87%.
Основной проблемой безопасности, связанной с введением CAR-T-клеток, является синдром высвобождения цитокинов (CRS). Это системный ответ на активацию и пролиферацию CAR-T-клеток, который сопровождается высокой температурой и гриппоподобными симптомами, а также неврологическими проблемами. Синдром высвобождения цитокинов может быть опасным для жизни, а в некоторых случаях даже смертельным. Стратегии мониторинга и смягчения последствий этих побочных эффектов описаны в информационных материалах, которыми сопровождается продукт, а также в плане управления рисками, который является неотъемлемой составляющей авторизации.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
