FDA одобрена первая клеточная терапия неоперабельной или метастатической меланомы

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрена первая клеточная терапия Amtagvi, предназначенная для лечения взрослых пациентов с неоперабельной метастатической меланомой (самой агрессивной формы рака кожи), которые исчерпали все доступные терапевтические возможности.

Меланома – это злокачественная опухоль, возникающая из меланоцитов – клеток, содержащих темный пигмент меланин. В 90% случаев меланома локализуется на кожных покровах. Меланома одна из самых агрессивных форм злокачественных опухолей у человека, обладающая высоким потенциалом метастазирования. Именно на долю меланомы приходится значительное количество смертей, связанных с раком. 

Лечение неоперабельной или метастатической меланомы может включать иммунотерапию с использованием ингибиторов PD-1, которые представляют собой антитела, нацеленные на определенные белки в организме и помогающие усиливая T-клеточный ответ и повышая противоопухолевую активность иммунной системы. Кроме того, при меланоме, связанной с мутациями гена BRAF, применяются препараты, нацеленные на ген BRAF, который помогает управлять ростом и функционированием клеток. Все это очень перспективные методы противоопухолевой терапии, они потенциально могут помочь пациенту добиться длительной ремиссии и получить пожизненный иммунитет против опухоли. Однако имеются онкобольные, у которых меланома прогрессирует даже после применения этих методов лечения. Именно им и показана клеточная терапия Amtagvi.  

Активным веществом препарата является лифилеуцел (lifileucel), который состоит из Т-клеток, полученных из ткани опухоли отдельных пациентов. Чтобы получить конечный продукт, клетки лимфоцитов пациента собираются из части удаленной опухоли, а затем культивируются in vitro и вводятся обратно пациенту.

Иммунная система естественным образом создает лимфоциты, которые могут распознавать отличительные маркеры на поверхности раковых клеток и начинать атаку. Amtagvi, по сути, пополняет организм этими борющимися с раком иммунными клетками, поскольку их естественные аналоги со временем теряют свою силу.

Amtagvi была одобрена по ускоренной процедуре. Безопасность и эффективность Amtagvi оценивалась в глобальном, многоцентровом, многогрупповом клиническом исследовании, включавшем взрослых пациентов с неоперабельной или метастатической меланомой, которые ранее получали терапию ингибиторами PD-1 или ингибиторами BRAF. Эффективность устанавливалась на основе частоты объективного ответа на лечение и продолжительности ответа (измерялась с даты подтвержденного первоначального объективного ответа до даты прогрессирования, смерти по любой причине, начала нового противоракового лечения или прекращения наблюдения, в зависимости от того, что пришел первым). Среди 73 пациентов, получавших одобренную клеточную терапию в рекомендованной дозе, частота объективного ответа составила 31,5%, в том числе у трех (4,1%) пациентов был полный ответ и у 20 (27,4%) пациентов — частичный ответ. Среди пациентов, которые реагировали на лечение, 56,5%, 47,8% и 43,5% продолжали сохранять ответ без прогрессирования опухоли или смерти через шесть, девять и 12 месяцев, соответственно.

Наиболее распространенные побочные реакции, связанные с применением Amtagvi, включали озноб, лихорадку, утомляемость, тахикардию, диарею, фебрильную нейтропению, отеки, сыпь, гипотонию, выпадение волос, инфекцию, гипоксию и ощущение одышки.

Компания Iovance установила цену единовременного лечения по оптовой стоимости приобретения в размере 515 000 долларов за пациента.