Создан Консорциум по оценке клинических исходов орфанных заболеваний
Консорциум по оценке клинических исходов редких заболеваний (COA) является совместным проектом Critical Path Institute (C-Path), Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), Национальной организации по редким заболеваниям (NORD), ряда государственных учреждений, а также ключевых партнеров в области биофармацевтики, клинических исследований и сообществ пациентов, которые заняты поиском средств для лечения редких заболеваний. Данное сотрудничество направлено на поиск научно-обоснованных инструментов оценки клинически значимых результатов лечения редких заболеваний.
Согласно статистическим данным, более 350 миллионов человек во всем мире страдают от одного из более чем 7000 орфанных заболеваний. Эти состояния ложатся тяжелым бременем на пациентов, их семьи, сообщества и глобальные системы здравоохранения. Почти 50% редких заболеваний поражают детей, из которых 30% умирают в возрасте до пяти лет.
В настоящее время одобрены методы лечения лишь 10% редких заболеваний, а методики для оценки их клинической пользы отсутствуют или не установлены для большинства редких заболеваний.
Консорциумом создан специальный ресурс по редким заболеваниям, который будет определять и описывать потенциально пригодные конечные точки клинических исследований методов, применяемых для лечения орфанных заболеваний. Они помогут стимулировать разработку медицинских продуктов, имеющих ценность для людей с редкими заболеваниями и их семей.
Источник: c-path.org.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
