В США одобрена терапия, снижающая риск развития реакции «трансплантат против хозяина»

Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств  США (FDA) одобрен препарат Tregzi, который является первой аллогенной клеточной иммунотерапией на основе регуляторных Т-клеток, снижающей риск развития хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у пациентов после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток от HLA-совместимого донора с гематологическими злокачественными новообразованиями.

Хроническая реакция «трансплантат против хозяина» - одно из наиболее серьезных осложнений аллогенной трансплантации. Она развивается в случаях, когда донорские иммунные клетки атакуют ткани реципиента. В результате этого осложнения может возникнуть поражение кожи, слизистых оболочек, желудочно-кишечного тракта, печени, легких и других органов. Его лечение требует длительной иммуносупрессивной терапии и существенно ухудшает качество жизни пациентов после трансплантации.

Tregzi представляет собой донорскую клеточную иммунотерапию, состоящую из трех компонентов: гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки, регуляторные Т-клетки и конвенциональные Т-клетки, полученные от HLA-совместимого донора. Гемопоэтические клетки обеспечивают восстановление кроветворения, регуляторные Т-клетки подавляют избыточный аллоиммунный ответ и способствуют иммунологической толерантности, а конвенциональные Т-клетки участвуют в восстановлении противоинфекционной и противоопухолевой иммунной защиты. За счет такого клеточного состава и последовательного введения Tregzi снижает риск развития хронической реакции «трансплантат против хозяина» после алло-ТГСК.

Безопасность и эффективность Tregzi оценивались в многоцентровом открытом рандомизированном контролируемом исследовании III фазы PRECISION-T с участием 187 пациентов с острыми лейкозами или миелодиспластическим синдромом. Первичной конечной точкой была выживаемость без хронической РТПХ. Согласно результатам, через один год показатель выживаемости без хронической РТПХ составил 78% в группе Tregzi против 38,4% в группе стандартной трансплантации.

В FDA отметили, что результаты исследования демонстрируют клиническую пользу препарата, а соотношение пользы и риска признано положительным.

Наиболее частые нежелательные реакции, наблюдавшиеся при применении Tregzi, в целом соответствовали ожидаемому профилю осложнений у пациентов после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Среди них отмечались мукозит, диарея, кожная сыпь, вирусные, бактериальные и грибковые инфекции, абдоминальная боль, рвота, тошнота, кровотечения, отеки и острая РТПХ.

Новый подход направлен не только на восстановление кроветворения и иммунитета у пациентов с онкогематологическими заболеваниями, но и на снижение риска хронической РТПХ - осложнения, которое остается одним из ключевых факторов долгосрочной заболеваемости после аллогенной трансплантации.

Как сообщает Reuters, стоимость терапии для оптовых покупателей составит $428 тыс.