ЕМА и FDA объединяются для создания кластера по орфанным заболеваниям

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency - EMA) и Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (Food and Drug Administration - FDA), США, создали новый кластер по вопросам редких (орфанных) заболеваний для обмена опытом и передовой практикой подходов к регулированию разработки лекарственных средств для их лечения.

В то время как орфанные заболевания в общем охватывают 30 млн человек в Европейском Союзе и примерно такое же количество пациентов в США, каждая патология в частности касается ограниченного числа лиц. Таким образом, глобальное сотрудничество в этой области особенно важно для того, чтобы гарантировать доступ к тем немногочисленным исследованиям, которые проводятся или могут проводиться, всех больных, независимо от того, где они находятся.

Учреждения будут обмениваться информацией о различных аспектах разработки и научной оценки лекарственных средств для терапии при редких заболеваниях. К ним относятся:

• дизайн клинических испытаний в небольших популяциях, а также использование методов статистического анализа;
• отбор и проверка конечных точек исследований, то есть целевых результатов;
• доклинические доказательства для поддержки программ разработки лекарственных средств и схем терапии;
• дизайн постмаркетинговых исследований, в частности в контексте механизмов раннего доступа, таких как условное разрешения на маркетинг ЕМА и ускоренное одобрение FDA;
• стратегии управления рисками долгосрочных проблем безопасности лекарственных средств для терапии при редких заболеваниях.

Кластер будет служить форумом для обмена конфиденциальными проектами документов, политикой разработок, а также более подробной информацией для научного обоснования принятия решений по вопросам развития медицины.

Первое совещание кластера орфанных заболеваний прошло в формате телеконференции 23.09.2016 г. В дальнейшем планируется проводить такие совещания 1 раз в месяц под совместным председательством FDA и EMA.

Создание этого кластера является общим шагом ЕМА и FDA для расширения и укреп­ления международного сотрудничества.

В настоящее время существуют кластеры EMA/FDA по таким направлениям, как: участие пациентов в лечении, биосимиляры, лекарственные средства для орфанных заболеваний, лекарственные средства для лечения рака, лекарственные средства для детей, фармаконадзор и др.

Обмен информацией защищается договоренностями о конфиденциальности между двумя регуляторами.