FDA одобрен новый препарат, предназначенный для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Управлением США по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат crinecerfont (Crenessity от компании Neurocrine Biosciences) для совместного применения с глюкокортикоидами, предназначенный для контроля уровня андрогенов у взрослых и детей в возрасте от 4 лет и старше с классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГК).
Классическая врожденная гиперплазия надпочечников - редкое генетическое заболевание, связанное с дефицитом 21-гидроксилазы (CYP21A2) и приводящее к нарушению превращения адренокортикальных предшественников в кортизол, а иногда и в альдостерон. Пациенты с классической ВГК не вырабатывают достаточно кортизола и вырабатывают слишком много андрогенов. Лечние заболевания проводится с помощью высоких доз глюкокортикоидов. Crinecerfont работает за счет снижения избыточной выработки надпочечниковых андрогенов, что помогает снизить объем необходимого лечения глюкокортикоидами.
Основанием для одобрения препарта послужили результаты двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследований с участием 182 взрослых и 103 детей с классической ВГК. В первом исследовании 122 взрослых получали Crenessity дважды в день, а 60 получали плацебо дважды в день в течение 24 недель. После первых четырех недель исследования доза глюкокортикоидов была снижена до уровня замещения, а затем скорректирована на основе уровней андростендиона, андрогенного гормона. Первичным показателем эффективности было изменение общей суточной дозы глюкокортикоидов по сравнению с исходным уровнем при сохранении контроля андростендиона в конце исследования. Группа, получавшая Crenessity, снизила суточную дозу глюкокортикоидов на 27%, сохранив при этом контроль уровней андростендиона, по сравнению с 10%-ным снижением суточной дозы глюкокортикоидов в группе, получавшей плацебо.
Во втором исследовании 69 пациентов детского возраста получали Crenessity дважды в день, а 34 — плацебо дважды в день в течение 28 недель. Первичным показателем эффективности было изменение исходного уровня сывороточного андростенедиона на 4-й неделе. Группа, получавшая Crenessity, показала статистически значимое снижение от исходного уровня сывороточного андростенедиона по сравнению со средним увеличением от исходного уровня в группе плацебо. В конце исследования пациенты, которым был назначен Crenessity, смогли снизить свою суточную дозу глюкокортикоидов на 18%, сохранив при этом контроль уровня андростенедиона по сравнению с почти 6%-ным увеличением суточной дозы глюкокортикоидов у пациентов, которым был назначен плацебо.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
