FDA одобрена первая генно-клеточная терапия для лечения буллёзного эпидермолиза

Управлением США по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрен препарат Zevaskyn™ (прадемаген замикерацель, pz-cel) от компании Abeona, который представляет собой первую аутологичную клеточную геннотерапию для лечения ран при рецессивном дистрофическом буллёзном эпидермолизе (RDEB).

RDEB - редкое, наследственное и крайне тяжёлое кожное заболевание, сопровождающееся хроническими, трудно заживающими ранами, болевым синдромом и риском серьёзных инфекций.

Zevaskyn представляет собой терапевтический кожный трансплантат, изготовленный из собственных клеток кожи пациента (кератиноцитов), которые были генетически модифицированы с целью восстановления выработки коллагена VII типа — белка, критически важного для прочного соединения слоёв кожи. Препарат применяется однократно хирургическим способом.

Основанием для одобрения послужили результаты клинического исследования III фазы VIITAL™, согласно которым у 81% пациентов, получивших терапию Zevaskyn, наблюдалось заживление более 50% крупных хронических ран спустя шесть месяцев. Для сравнения, в контрольной группе с традиционным лечением аналогичный эффект достигался лишь у 16% ран.

По данным Abeona, во всех клинических испытаниях Zevaskyn хорошо переносился пациентами и не вызвал серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением.

Компания планирует начать коммерческое распространение препарата в третьем квартале 2025 года.