FDA присвоило статус RMAT клеточной терапии для лечения болезни Альцгеймера
Управление США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) присвоило статус передовой терапии регенеративной медицины (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) препарату Lomecel-B от компании Longeveron, предназначенному для лечения легкой формы болезни Альцгеймера.
Данный препарат представляет собой запатентованную масштабируемую аллогенную клеточную экспериментальную терапию и состоит из человеческих мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга здоровых доноров.
Болезнь Альцгеймера - это нейродегенеративное заболевание, которое приводит к прогрессирующей потере памяти и смерти и в настоящее время имеет очень ограниченные терапевтические возможности. В клиническом исследовании CLEAR MIND фазы 2a с участием 50 пациентов с легкой формой болезни Альцгеймера Lomecel-B™ продемонстрировал общее замедление/предотвращение прогрессирования заболевания по сравнению с плацебо. Терапия улучшила когнитивные функции и уменьшила нейровоспаление, оцененное с помощью диффузионно-тензорной томографии – метода магнитно-резонансной томографии.
FDA объявило о введении в использование нового статуса RMAT в марте 2017 года. Препарат может получить статус передовой терапии регенеративной медицины при выполнении трех условий: 1) если является средством клеточной терапии, продуктом тканевой инженерии, продуктом, произведенным с использованием человеческих клеток и тканей либо комбинированным продуктом; в частности, к данной группе относятся терапия с применением генетически модифицированных клеток и генная терапия, обеспечивающие длительный эффект; 2) продукт предназначен для лечения тяжелого или опасного для жизни заболевания или состояния; 3) предварительные клинические данные указывают на то, что препарат способен удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности для данного заболевания или состояния.
Лечение стволовыми клетками - относительно новая область в терапии болезни Альцгеймера. Параллельно с Longeveron компания Regeneration Biomedical проводит испытания аутологичного препарата стволовых клеток RB-ADSC для лечения легкой и средней степени болезни Альцгеймера в рамках первой фазы исследования (NCT05667649).
Согласно отчету аналитической компании GlobalData, мировой рынок препаратов для лечения болезни Альцгеймера в 2030 году будет составлять более $15,9 млрд.
Источники: investors.longeveron.com, gxpnews.net.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
