ЕМА одобрен препарат, снижающий уровень «плохого» холестерина двумя дозами в год
Европейским медицинским агентством (ЕМА) одобрен инклисиран - первый в своем классе ингибитор пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9). Препарат представляет собой химически синтезированную малую интерферирующую РНК/siRNA (класс двухцепочечных РНК длиной 20-25 нуклеотидов), которая взаимодействует с матричной РНК целевого гена. Инклисиран приводит к деградации последней, предотвращая, тем самым, трансляцию мРНК на рибосомах и синтез кодируемого ею белка, в данном случае - PCSK9.
Препарат предназначен для лечения взрослых с первичной (гетерозиготной семейной или несемейной) гиперхолестеринемией или смешанной дислипидемией. Эффективность инклисирана была показана в клинических исследованиях программы ORION*. Они продемонстрировали эффективное и устойчивое снижение уровня холестерина липопротеидов низкой плотности (ХС-ЛПНП) среди пациентов с атеросклерозом или высоким риском его развития, у которых уровень ХС-ЛПНП остается слишком высоким, несмотря на использование максимально переносимых доз статинов.
Снижение уровня ХС-ЛПНП достигало 52%. При этом для достижения такого эффекта требовалось введение всего двух доз препарата в год (начальная доза и последующая спустя 3 месяца).
Препарат может применяться в комбинации со статинами или другими гиполипидемическими препаратами у пациентов, которые не могут достичь целевого уровня ХС-ЛПНП при максимальной переносимой дозе статина, а также отдельно или в комбинации с другими гиполипидемическими препаратами у пациентов с непереносимостью статинов или с противопоказаниями к их применению.
Напомним, что повышение уровня ЛПНП рассматривается как основной фактор развития атеросклероза. В настоящее время золотым стандартом лечения гиперлипидемии являются статины. Несмотря на доказанную эффективность статинотерапии, ответ на терапию очень индивидуален и применение высоких доз не всегда приводит к снижению риска сердечно-сосудистых событий. Одной из новых мишеней у пациентов с гиперлипидемией является подавление PCSK9.
*ORION - основное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы для оценки эффективности, безопасности и переносимости инклисирана натрия в дозе 300 мг (эквивалент 284 мг инклисирана), вводимого подкожно медицинскими работниками.
Источники: ema.europa.eu, novartis.com.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
