FDA одобрен новый таргетный препарат для лечения тиреоидной офтальмопатии
Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрен Lumvoa™ (veligrotug-vvze) компании Viridian Therapeutics - препарат для лечения тиреоидной офтальмопатии.
Тиреоидная офтальмопатия - редкое аутоиммунное заболевание, тесно связанное с аутоиммунной патологией щитовидной железы, прежде всего, болезнью Грейвса. Клинически заболевание проявляется воспалением и ремоделированием тканей вокруг и позади глазного яблока, что приводит к экзофтальму, диплопии, боли, покраснению, отеку век и конъюнктивы, а в тяжелых случаях - к угрозе потери зрения. European Group on Graves' Orbitopathy (EUGOGO) указывает, что ключевыми факторами риска развития заболевания являются курение, дисфункция щитовидной железы, высокий уровень антител к рецептору ТТГ, терапия радиоактивным йодом и гиперхолестеринемия.
В основе тиреоидной офтальмопатии лежит аутоиммунное воспаление тканей орбиты глаза, при котором антитела к рецептору тиреотропного гормона активируют орбитальные фибробласты, а также связанные с ними сигнальные пути, включая рецептор инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1R). В результате усиливается продукция провоспалительных цитокинов, хемокинов и гликозаминогликанов, прежде всего гиалуронана, развивается отек тканей, увеличивается объем экстраокулярных мышц и орбитальной жировой клетчатки. Эти процессы в условиях ограниченного пространства костной орбиты приводят к повышению внутриорбитального давления, экзофтальму, ретракции век, диплопии, нарушению венозного оттока и, при тяжелом течении, к компрессии зрительного нерва.
Lumvoa (veligrotug-vvze) представляет собой гуманизированное моноклональное антитело IgG1κ, которое связывается с рецептором IGF-1R и блокирует патологическую активацию орбитальных фибробластов.
Одобрение Lumvoa основано на двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях III фазы: THRIVE у пациентов с активной тиреоидной офтальмопатией и THRIVE-2 у пациентов с хронической формой заболевания. В исследованиях участвовал 301 пациент; препарат вводили внутривенно в дозе 10 мг/кг каждые три недели, всего пять инфузий.
В исследовании активной формы заболевания доля пациентов с ответом по экзофтальму на 15-й неделе составила 70% в группе Lumvoa против 5% в группе плацебо. В исследовании хронической формы показатель составил 57% против 8% соответственно. Среднее уменьшение экзофтальма также было статистически значимым: −2,9 мм против −0,5 мм при активной форме и −2,4 мм против −0,5 мм при хронической форме.
По данным Fierce Pharma, стоимость курса Lumvoa для пациента массой 75 кг составляет около 450 тыс. долларов США за пять инфузий.
Источник: drugs.com.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
