FDA одобрен препарат для лечения острой печеночной порфирии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрен препарат гивосиран (givosiran) для лечения взрослых пациентов с редким наследственным заболеванием - острой печеночной порфирией. Даннное заболевание обусловлено нарушением пигментного обмена, которое сопровождается образованием и накоплением токсичных молекул порфиринов в крови и тканях. Оно проявляется нервно-психическими расстройствами, сильными болями в области живота и спины, парезами конечностей, судорогами, дыхательной недостаточностью и выделением мочи розового цвета в связи с большим количеством в ней предшественника порфиринов. Эти атаки происходят внезапно и могут привести к необратимым неврологическим повреждениям и смерти.
Одобрение препарата основано на результатах клинического исследования с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. В качестве конечной точки исследования была задана частота приступов порфирии, которые требовали госпитализации, срочных визитов к врачу или внутривенного вливания гемина в домашних условиях. Пациенты, получавшие гивосиран, испытали на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с пациентами, получавшим плацебо.
Наиболее часто при приеме препарата наблюдались такие побочные реакции, как тошнота и реакция в месте инъекции. Медицинским работникам рекомендуется следить за пациентами на предмет анафилактической (аллергической) реакции и функциональности почек (почек). Пациентам следует проверять функцию печени до и периодически во время лечения.
FDA предоставило препарату статус «прорывной терапии» и рассмотрело заявку в приоритетном порядке. Доступные ранее препараты обеспечивали лишь частичное облегчение сильной боли, которой сопровождаются приступы порфирии. В то время, как гивосиран лечит заболевание, помогая уменьшить количество приступов.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
