FDA одобрен препарат для профилактического лечения наследственного ангионевротического отёка
Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат Andembry® (garadacimab-gxii) - первое в своём классе моноклональное антитело, предназначенное для профилактического лечения приступов наследственного ангионевротического отёка (НАО) у взрослых и подростков с 12 лет.
Наследственный ангионевротический отёк (НАО) — редкое, хроническое и потенциально опасное для жизни заболевание, обусловленное дефицитом или нарушением функции C1-ингибитора, с частотой встречаемости 1:10 000–1:50 000. Заболевание характеризуется непредсказуемыми эпизодами отёка, затрагивающими различные анатомические области, включая лицо, дыхательные пути, желудочно-кишечный тракт и конечности. Приступы могут сопровождаться выраженным болевым синдромом, диспепсией, риском асфиксии и смертельного исхода.
Современные подходы к терапии включают препараты для купирования и профилактики приступов, однако необходимость частых инъекций и ограниченная эффективность в части случаев создают неудовлетворённую медицинскую потребность.
Garadacimab (garadacimab-gxii) представляет собой полностью человеческое моноклональное антитело, селективно ингибирующее активированную форму фактора XII (FXIIa), запускающего калликреин-кининовый каскад, приводящий к продукции брадикинина — ключевого медиатора отёка при НАО. В отличие от существующих терапий, действующих на нижестоящие звенья каскада (например, ингибиторы калликреина или брадикининовых рецепторов), garadacimab действует на начальном этапе патогенеза, обеспечивая более эффективную блокаду механизма приступа.
Основанием для одобрения послужили результаты фазы III клинического исследования VANGUARD, продемонстрировавшего высокую эффективность препарата в снижении частоты приступов НАО, а также благоприятный профиль безопасности.
Препарат предназначен для подкожного введения 1 раз в месяц с помощью автоинъектора (время введения <15 секунд), не содержит цитрат, что снижает дискомфорт при введении и повышает приверженность терапии.
