FDA одобрена первая CAR-T-клеточная терапия без плана смягчения рисков
Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат obecabtagene autoleucel (Aucatzyl британской биотехнологической компании Autolusо), который представляет собой CAR-T-клеточную терапию (Chimeric Antigen Receptor T-Cell, или T-клетки с химерным антигенным рецептором), предназначенную для лечения взрослых с рецидивирующим или рефрактерным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ). Об этом сообщается на официальном интернет-ресурсе американского регулятора.
Оbecabtagene autoleucel вводится в виде 2 инфузий с интервалом в 10 дней (± 2 дня). Нужно отметить, что это единственная CAR-T-терапия, которая не попала под требование FDA о программе стратегии оценки смягчения рисков (REMS).
Для изготовления препарата производится забор крови пациента и извлечение из нее Т-лимфоцитов, которые затем отправляются на специализированное производственное предприятие, где Т-клетки генетически модифицируются. Иммунотерапия obecabtagene autoleucel направлена на рецепторы CD19, которые экспрессируются на поверхности злокачественных лейкозных клеток. Взаимодействуя и связываясь с ними, генетически модифицированные Т-лимфоциты убивают опухолевые клетки.
Предполагается, что Aucatzyl будет конкурировать с препаратом Tecartus от Gilead Sciences, который был одобрен FDA в 2021 году. Объем продаж клеточной иммунотерапии Gilead за первые девять месяцев 2024 года составил 305 миллионов долларов, но руководители Autolus утверждают, что препарат Aucatzyl может превзойти Tecartus, поскольку он способен вызывать меньше побочных эффектов.
Autolus установила цену на терапию в размере 525 000 долларов, что на 11% дороже Tecartus. Компания заявила, что на сегодняшний день 30 лечебных центров в США уже готовы применять Aucatzyl, а к концу 2025 года их количество может увеличиться вдвое.
В целом, CAR-T-терапия стала доступна для пациентов семь лет назад после одобрения FDA Kymriah от Novartis. Этот новаторский метод лечения преобразил лечение людей прогрессирующей лимфомой, лейкемией и множественной миеломой. Но данное лечение далеко не дешево. К тому же большая часть пациентов испытывает значительные иммунные и неврологические побочные эффекты.
Aucatzyl - это первая терапия CAR-T, обладающая меньшим количеством побочных эффектом и одобренная без плана снижения риска.
Источники: fda.gov, biopharmadive.com.
