FDA одобрена первая терапия реакции «трансплантат против хозяина» мезенхимными стволовыми клетками

Управлением США по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат Ryoncil (remestemcel-L-rknd). Это первая в истории аллогенная (донорская) терапия мезенхимными стволовыми клетками (МСК), полученными из костного мозга, предназначенная для лечения стероидорезистентной острой реакции «трансплантат против хозяина» (SR-aGVHD) у детей в возрасте от 2 месяцев и старше. Об этом сообщается на сайте американского регулятора.

Препарат содержит МСК - полипотентные стволовые клетки, которые могут дифференцироваться во множество других типов клеток.

Стероид-рефрактерная острая реакция «трансплантат против хозяина» - это серьезное и опасное для жизни состояние, которое может возникнуть как осложнение аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. При этом пациент получает гемопоэтические стволовые клетки от здорового донора для замены собственных стволовых клеток и формирования новых клеток крови, процедура, часто проводимая в рамках лечения определенных злокачественных новообразований крови, заболеваний крови или расстройств иммунной системы.

Безопасность и эффективность препарата подтверждены в многоцентровом одногрупповом исследовании с участием 54 детей с SR-aGVHD после алло-HSCT. Участники исследования получали внутривенную инфузию Ryoncil два раза в неделю в течение четырех последовательных недель. Состояние каждого участника исследования анализировалось с использованием критериев индекса тяжести Международного реестра трансплантации крови и костного мозга (IBMTR). При этом учитывались показатели быстроты и продолжительности ответа на лечение. По результатам исследования, 16 участников (30%) имели полный ответ на лечение через 28 дней после приема Ryoncil, 22 (41%) - лишь частичный ответ.

FDA выдало одобрение на препарат Ryoncil компании Mesoblast, Inc.