FDA одобрен первый препарат для ПЭТ-визуализации таупатии при болезни Альцгеймера

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат для внутривенных инъекций таувид (flortaucipir F18). Это первый радиоактивный диагностический агент, применяемый при позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) для визуализации и оценки плотности и распределения нейрофибриллярных скоплений тау-белка, которые являются основными маркерами болезни Альцгеймера.

Напомним, что болезнь Альцгеймера - это разрушительное состояние, от которого страдают миллионы людей в мире. Одобрение нового диагностического агента представляет собой серьезный прогресс для пациентов с когнитивными нарушениями, которые оцениваются на наличие болезни Альцгеймера. На сегодняшний день болезнь Альцгеймера остается неизлечимой. 

Ключевым патологическим изменением, ответственным за развитие болезни Альцгеймера считается скопление внутри нейронов мозга тау- или бета-амилоидного белков. Тау-белок в норме выполняет опорную функцию в клетках нервной системы. Однако при болезни Альцгеймера он образует нейрофибриллярные клубки, прекращая стабилизировать микротрубочки. После внутривенного введения таувид связывается со скоплениями тау-белка, что позволяет идентифицировать тау-патологию с помощью ПЭТ-сканирования.

Безопасность и эффективность визуализации таувида была оценена в двух клинических исследованиях. В каждом исследовании пять специалистов-рентгенологов интерпретировали изображения ПЭТ-сканирования, полученные после введения таувида, как положительные или отрицательные, без какой-либо клинической информации. В них было показано, что вероятность правильной оценки результатов ПЭТ-сканирования, полученные с помощью таувида, высока у пациентов с тау-патологией. Однако исследования проводились у пациентов с тяжелыми стадиями деменции, поэтому эффективность метода может быть не такой высокой у пациентов с более ранними стадиями заболевания.

По мнению ряда специалистов, многие клинические исследования потенциальных препаратов для лечения болезни Альцгеймера заканчиваются неудачей из-за слишком позднего начала терапии, когда помочь пациенту практически невозможно. Намного эффективнее было бы приостановить развитие болезни на ранних этапах, когда тяжелые патологические изменения еще не произошли. Однако, сделать это невозможно по причине отсутствия методов диагностики, которые позволяют установить диагноз на ранних этапах. Вполне возможно, что появление таких диагностические методов поможет найти препараты, замедляющие прогрессию заболевания. 

Источник: FDA.