FDA одобрена первая клеточная генная терапия для лечения множественной миеломы
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрена первая в мире клеточная генная терапия (idecabtagene vicleucel), предназначенная для лечения взрослых пациентов с множественной миеломой. Она показана больным, у которых заболевание рефрактерно к стандартным схемам лечения или рецидивировало после четырех предыдущих линий (различных типов) терапии.
Множественная миелома - онкологическое заболевание кроветворной ткани. Оно характеризуется быстрым бесконтрольным ростом плазматических клеток, которые мешают производству нормальных клеток крови, разрушают кости таза, позвоночник, ребра, череп и могут стать причиной поражения почек. Без адекватной терапии пациенты погибают от развивающихся осложнений: переломов, частых инфекций, анемии, почечной недостаточности. Точные причины множественной миеломы неизвестны, но она чаще встречается у пожилых людей и афроамериканцев. Заболевание имеет высокий уровень смертности.
Idecabtagene vicleucel представляет собой Т-клеточную терапию с генетически модифицированным аутологичным рецептором химерного антигена (CAR), направленным на антиген созревания В-клеток (ВСМА). Каждая доза препарата - это индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток пациента. Они выделяются из крови пациента и генетически модифицируются путем вставки нового гена, который способствует уничтожению миеломных клеток. После генетической модификации Т-лимфоциты снова вводятся пациенту.
Безопасность и эффективность новой терапии была установлена в многоцентровом исследовании с участием 127 пациентов с рецидивирующей и рефрактерной миеломой. Около 88% из них ранее получили четыре и более линий противомиеломной терапии. В целом на терапию частично или полностью ответили 72% пациентов. Из них 28% пациентов показали полный ответ или исчезновение всех признаков множественной миеломы, а 65% из данной группы оставались в ремиссии как минимум 12 месяцев.
FDA предоставило разрешение на использование терапии компании Celgene Corporation, входящей в состав Bristol Myers Squibb.
Компании, которые занимаются коммерциализацией терапии, установили цену на нее на уровне 419,5 тыс. долларов, примерно в том же диапазоне, что и другие одобренные препараты CAR-T.
Источник: fda.gov.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
