FDA одобрена первая аллогенная (донорская) клеточная терапия сахарного диабета 1 типа
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрена первая аллогенная (донорская) клеточная терапия сахарного диабета 1 типа из клеток островков Лангерганса поджелудочной железы умерших доноров от компании CellTrans. Препарат зарегистрирован под торговым наименованием Lantidra и предназначен для больных, которые не могут достичь целевого уровня гликированного гемоглобина из-за эпизодов тяжелой гипогликемии, происходящих несмотря на интенсивное лечение диабета и обучение.
Сахарный диабет 1 типа - это хроническое аутоиммунное заболевание, которое требует пожизненного лечения, в том числе инсулином. Некоторым людям с диабетом 1 типа трудно рассчитать количество то инсулина, которое будет обеспечивать надлежащий контроль гликемии, без эпизодов гипергликемии и гипогликемии. Lantidra обеспечивает потенциальный вариант лечения для этих пациентов.
Считается, что основным механизмом действия препарата является секреция инсулина инфузированными аллогенными островковыми бета-клетками. У некоторых пациентов с диабетом 1 типа эти введенные клетки могут вырабатывать достаточное количество инсулина, поэтому им больше не нужно принимать инсулин для контроля уровня сахара в крови. Lantidra вводится в виде однократной инфузии в печеночную (печеночную) воротную вену. В зависимости от реакции пациента на начальную дозу, может быть проведена дополнительная инфузия Lantidra.
Безопасность и эффективность Lantidra оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с одной группой. В общей сложности в них участвовало 30 пациентов с сахарным диабетом 1 типа и гипогликемическим синдромом. Они получили как минимум одну и максимум три инфузии. По результатам исследования, 21 участник после введения клеток не нуждался в инсулине в течение года и более, 11 участников - в течение 1-5 лет и 10 участников - более пяти лет. Пять участников не достигли конечной точки, т.е. не были независимыми от инсулина ни одного дня.
Источник: fda.gov.
