FDA одобрен новый препарат для лечения серповидноклеточной анемии
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат voxelotor (вокселотор) для лечения серповидноклеточной анемии у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.
Серповидно-клеточная анемия - это наследственное заболевание крови, при котором происходит синтез аномального гемоглобина S. Он в условиях гипоксии склонен к полимеризации, в результате чего внутри эритроцитов образуются тяжи. Именно это и является причиной их серповидной формы. Такая структура приводит к закупорке капилляров и мелких сосудов, в результате органы и ткани лишаются нормального кровоснабжения. Заболевание сопровождается сильной болью и повреждением органов. Оно также характеризуется тяжелым и хроническим воспалением, которое усугубляется вазоокклюзионными кризами.
Voxelotor - ингибитор дезоксигенированной полимеризации, который усиливает аффинность гемоглобина к кислороду. С препаратом voxelotor серповидные клетки с меньшей вероятностью образуют форму серпа. Препарат предоставляет новый вариант лечения для пациентов с этим серьезным и опасным для жизни заболеванием.
Одобрение Oxbryta было основано на результатах клинического испытания, в котором участвовали 274 пациента с серповидноклеточной анемией. В исследовании 90 пациентов получили 1500 мг Oxbryta, 92 - 900 мг Oxbryta и 92 пациента – плацебо. Вывод об эффективности основывался на увеличении частоты ответа гемоглобина у пациентов, получавших 1500 мг Oxbryta. У этих пациентов она составила 51,1%, а в группе плацебо - 6,5%.
В качестве общих побочных эффектов у пациентов, принимающих Oxbryta, были зафиксированы головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.
Разрешение было выдано компании Global Blood Therapeutics.
Источник: FDA.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
