FDA одобрен таргетный препарат для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии

Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрен препарат MYQORZO™ (aficamten) для лечения взрослых пациентов с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (oHCM). 

Афикамтен является селективным и обратимым ингибитором кардиального миозина. Он уменьшает сократимость миокарда, снижает обструкцию выходного тракта левого желудочка и улучшает наполнение сердца, что приводит к снижению выраженности симптомов и повышению толерантности к физической нагрузке. В отличие от традиционной терапии, MYQORZO воздействует не симптоматически, а на причину заболевания, при этом обладает предсказуемым фармакодинамическим профилем, гибкой схемой дозирования и обратимым эффектом.

Одобрение препарата FDA основано на результатах клинического исследования III фазы SEQUOIA-HCM. В ходе 24-недельного исследования терапия aficamten продемонстрировала статистически и клинически значимое улучшение переносимости физической нагрузки по сравнению с плацебо. Пиковое потребление кислорода (pVO₂), измеренное с помощью кардиопульмонального нагрузочного теста, увеличилось на 1,8 мл/кг/мин от исходного уровня, тогда как в группе плацебо изменений зафиксировано не было. Эффект терапии сохранялся во всех заранее определённых подгруппах пациентов, включая возраст, пол и наличие фоновой терапии бета-блокаторами.

Профиль безопасности MYQORZO в исследовании был охарактеризован как благоприятный. Серьёзные нежелательные явления отмечались у 5,6% пациентов, получавших препарат, и у 9,3% пациентов в группе плацебо. Наиболее частой нежелательной реакцией, наблюдавшейся более чем у 5% пациентов и чаще, чем в группе контроля, была артериальная гипертензия, что, по оценке исследователей, коррелирует с уменьшением обструкции выходного тракта и улучшением сердечного выброса.

Вместе с тем в инструкции по медицинскому применению MYQORZO содержится «предупреждение в рамке» о риске развития сердечной недостаточности вследствие снижения фракции выброса левого желудочка. Препарат требует обязательного эхокардиографического мониторинга до начала терапии и в процессе лечения.

Ожидается, что MYQORZO станет доступен пациентам в США во второй половине января 2026 года. Препарат уже получил одобрение Национального управления по контролю за медицинскими продуктами Китая и Европейского агентства по лекарственным средствам.

Напомним, гипертрофическая кардиомиопатия - это наследственное заболевание сердечной мышцы, при котором происходит патологическое утолщение (гипертрофия) миокарда, преимущественно левого желудочка, без увеличения его полости. Утолщённая сердечная мышца становится менее эластичной, что нарушает наполнение желудочка кровью и может препятствовать её выбросу, особенно при обструктивной форме заболевания. Гипертрофическая кардиомиопатия часто обусловлена мутациями генов саркомерных белков, может проявляться одышкой, болью в груди, обмороками и нарушениями ритма сердца и ассоциируется с повышенным риском сердечной недостаточности, аритмий и внезапной сердечной смерти.