FDA предупредило о тяжелых гематологических осложнениях при применении Tazverik

Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (U.S. Food and Drug Administration) опубликовано предупреждение для медицинских работников и пациентов о повышенном риске развития вторичных гематологических злокачественных новообразований при применении препарата Tazverik. На этом фоне компания Ipsen инициировала добровольный отзыв препарата с рынка США.

Американский регулятор сообщил, что новые данные клинического исследования продемонстрировали более высокую, чем ожидалось, частоту вторичных гематологических опухолей у пациентов, получавших таземетостат. По оценке FDA, соотношение пользы и риска препарата более не является благоприятным.

Таземетостат был одобрен FDA в 2020 году по ускоренной процедуре для лечения пациентов в возрасте от 16 лет с метастатической или местнораспространенной эпителиоидной саркомой, не подлежащей полной резекции. Позднее показания препарата были расширены: он получил одобрение для терапии взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной фолликулярной лимфомой.

На этапе регистрации риск вторичных злокачественных новообразований уже был отражен в профиле безопасности препарата, при этом частота таких случаев составляла около 1,7%. Однако результаты исследования SYMPHONY-1 (NCT04224493) продемонстрировали более высокий уровень осложнений. По состоянию на 6 марта 2026 года вторичные гематологические злокачественные новообразования были зарегистрированы у 18 из 318 пациентов (5,7%), получавших таземетостат, тогда как в контрольной группе подобных случаев не отмечалось.

Наиболее часто у пациентов развивались миелодиспластический синдром и острый миелоидный лейкоз. Также были зарегистрированы случаи острого В-клеточного лимфобластного лейкоза и клональной цитопении неопределенного значения. FDA подчеркивает, что острые лейкозы и миелодиспластические синдромы являются тяжелыми, потенциально необратимыми и угрожающими жизни состояниями. Среди пациентов с развившимися вторичными новообразованиями зафиксировано три летальных исхода, при этом у большинства пациентов заболевание не разрешилось.

Согласно данным исследования, большинство случаев вторичных опухолей крови возникали у пациентов, получавших терапию в течение одного–трех лет. Первые случаи были зарегистрированы уже через 7,5 месяца после начала лечения, в том числе после прекращения терапии.

Независимый комитет по мониторингу данных рекомендовал прекратить набор новых участников в исследование SYMPHONY-1 и остановить терапию у пациентов, получавших таземетостат. После этого компания Ipsen уведомила FDA о намерении прекратить лечение препаратом в рамках исследования и добровольно вывести препарат с американского рынка. При этом исследование продолжится в формате долгосрочного наблюдения за безопасностью пациентов.

FDA также сообщило о прекращении всех программ расширенного доступа к таземетостату и призвало медицинских работников и пациентов сообщать о нежелательных реакциях через систему фармаконадзора MedWatch.

Источник: FDA