Согласно данным, представленным в отчете аналитической компании Evaluate, мировой рынок орфанных препаратов продолжает интенсивно развиваться. Темп роста его объема более чем в два раза превышает темп роста объема рынка фармацевтических продуктов, которые не относятся к данной категории. При этом ассортимент орфанных лекарств расширяется. Достаточно сказать, что более половины препаратов, одобренных FDA в 2021 году, были предназначены для лечения редких заболеваний.
Так, по прогнозам аналитиков, объем продаж орфанных препаратов за период с 2021 по 2026 год в среднем ежегодно будет увеличиваться на 12%. Ожидается, что к 2026 году в абсолютном значении он достигнет 273 млрд $, а доля таких лекарств в общем объеме мировых продаж рецептурных препаратов составит 20%. При этом именно на них придется треть средств, вкладываемых в фармацевтическую разработку.
Ожидается, что зависимость крупных фармацевтических компаний от продаж орфанных препаратов будет нарастать. Более пятой части объема продаж восьми крупных фармацевтических компаний придется именно на лекарства для лечения редких заболеваний.
Как отмечают аналитики, сектор орфанных препаратов вряд ли снизит обороты в своем развитии. Ведь многие из примерно 7000 редких заболеваний остаются без эффективного лечения. Поэтому возможности для дальнейших инвестиций в исследования и разработки в данном сегменте остаются очень высокими. При этом большинство новых прорывных методов лечения, в частности, генная и клеточная терапия, по веским научным и медицинским причинам сначала показывают свою эффективность при редких заболеваниях и лишь после этого они рассматриваются в качестве кандидатов в средства терапии более распространенных недугов.
В настоящее время на этапе исследований и разработок находятся препараты CAR-T-клеточной терапии следующего поколения, генной терапии, таргетные лекарства от рака и другие новые продукты прорывной терапии. Многие из них имеют статус орфанных.
В отчете говорится, что рост числа орфанных блокбастеров и расходов на них может привести к реформированию Закона США о препаратах для лечения редких заболеваний, который был принят в 1983 году с целью финансового стимулирования исследований и разработок в данной сфере. Кстати, хорошие результаты этой нормативной мотивации привели к тому, что подобный НПА был принят на других ключевых рынках, в том числе в Японии в 1993 году и в Европейском союзе в 2000 году.
Напомним, что данный закон предоставил компаниям-разработчикам орфанных препаратов ряд налоговых и кредитных льгот на НИОКР, семилетний период эксклюзивности на рынке с даты одобрения FDA и возможность устанавливать цены на свой орфанный продукт. Однако некоторые производители стали выводить под статусом "орфанный" уже существующие достаточно широко применяемые препараты, так как они могут использоваться по нескольким показаниям, в том числе при редких заболеваниях. Поэтому в настоящее время все чаще звучат призывы к реформированию данного закона, в том числе в части введения регулирования цен на препарат после истечения срока действия патентной защиты, если нет конкуренции с генериками или биоаналогами.
