FDA одобрен первый в своем классе препарат для лечения истинной полицитемии
Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрен препарат Mimrylo (русфертид) для лечения эритроцитоза у взрослых пациентов с истинной полицитемией. Регистрационное удостоверение выдано компании Takeda Pharmaceuticals America.
Истинная полицитемия - редкое хроническое миелопролиферативное новообразование, при котором костный мозг вырабатывает избыточное количество эритроцитов. Повышение гематокрита увеличивает вязкость крови и риск тромботических осложнений, включая инсульт, инфаркт миокарда, тромбоз глубоких вен и тромбоэмболию легочной артерии. Одной из основных целей лечения является поддержание гематокрита ниже 45%.
Русфертид стал первым одобренным представителем класса миметиков гепсидина. Препарат имитирует действие гепсидина, гормона, который естественным образом регулирует обмен железа в организме, и ограничивает его количество для образования новых красных кровяных клеток, тем самым, уменьшая избыточное образование эритроцитов. Mimrylo вводится подкожно один раз в неделю; начальная доза составляет 19 мг с последующей титрацией.
Основанием для одобрения стали результаты многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования III фазы VERIFY. В него включили 293 взрослых пациента, которым, несмотря на стандартную терапию, требовались частые флеботомии.
Основным показателем эффективности была доля пациентов, не соответствовавших критериям для проведения флеботомии в период с 20-й по 32-ю неделю. Клинический ответ зарегистрирован у 76,9% пациентов, получавших русфертид, против 32,9% в группе плацебо. Лечение также обеспечивало более устойчивый контроль гематокрита и уменьшало потребность в лечебных кровопусканиях. Наиболее частыми нежелательными реакциями были реакции в месте инъекции и анемия.
Источник: FDA.
Фармацевтическое обозрение Казахстана
