5 октября 2026 года Нобелевская ассамблея Каролинского института объявила лауреатов Нобелевской премии по физиологии или медицине 2026 года. Награды удостоены Карл Дейссерот, Петер Хегеманн и Георг Нагель за открытие в области оптогенетики. Их исследования дали учёным инструмент для изучения того, как формируются воспоминания, эмоции и определённое поведение, а также выявлять типы нейронов, участвующих в развитии различных психических и неврологических заболеваний.
Принцип оптогенетики заключается в сочетании генетических и оптических методов. В выбранные клетки доставляют ген светочувствительного белка. После его синтеза и встраивания в мембрану, они под воздействием светового импульса мгут менять конформацию, открывая ионный канал с последующим изменением электрического состояния клетки.
История открытия началась с фундаментального вопроса: как зелёная водоросль Chlamydomonas reinhardtii воспринимает свет и изменяет направление движения? Исследуя этот механизм, учёные обнаружили мембранные белки, которые под действием света открывают мембранный канал для прохождения ионов. В 2002 году группа исследователей с участием Нагеля, Хегеманна и Эрнста Бамберга описала каналородопсин-1, а годом позже - каналородопсин-2.
Важнейший шаг к современной оптогенетике был сделан в 2005 году. Эдвард Бойден, Фэн Чжан, Эрнст Бамберг, Георг Нагель и Карл Дейссерот опубликовали результаты экспериментов, в которых каналородопсин-2 позволял управлять активностью нейронов млекопитающих с миллисекундной точностью. В последующие годы метод перенесли в живой мозг и дополнили инструментами для подавления нейронной активности.
Наиболее продвинутое клиническое направление с применением метода оптогенетики связано с восстановлением зрения при дегенерации сетчатки. При таких заболеваниях светочувствительные фоторецепторы постепенно погибают, но часть других нервных клеток сохраняется. Оптогенетическая терапия призвана придать этим клеткам чувствительность к свету и использовать оставшиеся пути передачи зрительной информации в мозг.
В 2021 году в Nature Medicine были опубликованы данные о частичном восстановлении зрительных функций у пациента с пигментным ретинитом. В глаз ввели вирусный вектор с геном светочувствительного белка ChrimsonR. Специальные очки преобразовывали изображение в световые импульсы, активирующие модифицированные клетки сетчатки. С их помощью пациент смог обнаруживать, находить и пересчитывать некоторые предметы. Нормальное зрение восстановлено не было.
Новые результаты этого направления представлены в публикации The New England Journal of Medicine, датированной 8 октября 2026 года. По сообщению Института молекулярной и клинической офтальмологии Базеля, исследование охватило десять пациентов с тяжёлым пигментным ретинитом. У шести участников отмечено клинически значимое повышение светочувствительности; некоторые лучше выполняли задания по обнаружению предметов и ориентированию при использовании светостимулирующих очков. Улучшения оставались ограниченными, а небольшая численность группы требует дальнейшего изучения эффективности и безопасности подхода.
Перспективы оптогенетики включают как прямое восстановление утраченных функций, так и поиск новых терапевтических мишеней. Знания о работе конкретных клеток и нейронных цепей могут использоваться при разработке лекарств и методов нейромодуляции. Для широкого клинического применения самой технологии необходимо решить вопросы точной доставки генов, безопасного освещения тканей и длительной работы светочувствительных белков, особенно при воздействии на глубокие структуры мозга.
Источники: Каролинский институт, Science, 2002, PNAS, 2003, Nature Neuroscience, 2005, Nature Medicine, 2021, Институт молекулярной и клинической офтальмологии Базеля, 7 октября 2026 года.