Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрена первая генная терапия (атидарсаген аутотемцел), предназначенная для лечения детей с поздней инфантильной и ранней ювенильной метахроматической лейкодистрофией.
