В исследовании, опубликованном в журнале European Journal of Human Genetics, были впервые изучены имеющиеся данные о распространенности 3585 редких заболеваний. После суммирования показателей локальной распространенности различных орфанных заболеваний*, было установлено, что от них страдает от 3,5 до 5,9% населения Земли, что в реальных цифрах составляет 263-446 миллионов человек. Из них 18-30 миллионов человек проживает в странах ЕС. Получается, что в совокупности орфанные заболевания, не так уж редки. Причем за 80% случаев, выявленных по всему миру, ответственны только 149 орфанных недуга. 

Как было объявлено на 50-й Всемирной конференции по легочным заболеваниям в Хайдарабаде (Индия), к 2028 году в арсенале врачей появиться революционная вакцина против туберкулеза. По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), от туберкулеза ежегодно умирает 1,5 миллиона человек. В 2018 году этим заболеванием было заражено 10 миллионов человек. Три четверти людей имеют скрытую форму заболевания, при которой Mycobacterium tuberculosis присутствуют в организме, но не вызывают симптомов. 

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) принята заявка от биотехнологической компании Heron Therapeutics на регистрацию нового комбинированного препарата HTX-011 для лечения послеоперационной боли. Предположительно он будет одобрен FDA в конце марта 2020 года.

В августе текущего года для лечения туберкулеза (ТБ) легких с множественной и широкой лекарственной устойчивостью FDA был одобрен инновационный препарат претоманид, разработанный некоммерческой организацией «Глобальный альянс по разработке лекарств от туберкулеза» (TB Alliance). Новое лекарственное средство является третьим компонентом шестимесячной пероральной схемы лечения туберкулеза и применяется в сочетании с бедаквилином и линезолидом (схема BPaL). 

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрено применение нирапариба (Zejula компании Tesaro) для лечения пациентов с запущенным раком яичников, маточной трубы или первичным раком брюшины, характеризующихся нарушением гомологичной рекомбинации (HRD-позитивные опухоли) и не ответивших на три или более курса химиотерапии. Под термином «нарушение гомологичной рекомбинации» понимается наличие вредной или предполагаемо вредной мутации BRCA либо геномной нестабильности при прогрессировании заболевания спустя 6 месяцев после ответа на химиотерапию на основе платины.

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрена дополнительная заявка на применение препарата onabotulinumtoxin A в терапии детей в возрасте от 2 до 17 лет со спастичностью нижних конечностей, исключая спастичность, вызванную церебральным параличом. 

Комитет по оценке рисков и фармаконадзору Европейского медицинского агентства (PRAC EMA) провел анализ данных базы нежелательных реакций EudraVigilance и источников медицинской литературы в отношении риска развития острого генерализованного экзантематозмого пустулеза при применении ибупрофена. По его результатам, было принято решение обязать производителей ибупрофен-содержащих препаратов внести изменения в инструкцию по медицинскому применению.

Швейцарская фармацевтическая компания Octapharma хочет создать в Беларуси новое производство лекарственных средств из плазмы крови человека. Даннный вопрос обсуждался в ходе встречи первого заместителя премьер-министра Беларуси Александра Турчина с представителями фармацевтической компании Octapharma AG, передает корреспондент БЕЛТА.

Управлением по санитарному надзору продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) одобрено клиническое применение препарата азенапина в форме трансдермального пластыря, предназначенного для лечения шизофрении у взрослых.

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат Scenesse (афамеланотид), предназначенный для лечения эритропоэтической протопорфирии у взрослых пациентов с фототоксическими реакциями (повреждениями кожи).

Комитет по оценке рисков в сфере фармаконадзора (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee - PRAC) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency - EMA) рекомендовал ограничить применение высокодозированных кремов, содержащих эстрадиол (100 мкг эстрадиола/1 г крема, estradiol), которые используются для лечения женщин с вагинальной атрофией в постменопаузальный период. Согласно новым рекомендациям, их применение олжно быть ограничено одним курсом лечения продолжительностью не более 4 недель. Эта мера принята в целях минимизации рисков развития побочных эффектов, вызываемых эстрадиолом.

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрено использование препарата Descovy (эмтрицитабин 200 мг и тенофовир алафенамид 25 мг) у взрослых и подростков группы риска с массой тела не менее 35 кг для доконтактной профилактики и снижения риска заражения ВИЧ-1 (PrEP). Это второй препарат, одобренный по данному показанию. Расширение на рынке ассортимента препаратов позволяет повысить доступность средств профилактики ВИЧ.